El párkinson es una enfermedad que se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas que producen dopamina, un neurotransmisor esencial para el control del movimiento. Recientemente, se han llevado a cabo dos ensayos clínicos independientes que demuestran la seguridad de las terapias con células madre para tratar esta enfermedad.
Estos estudios, aunque se realizaron con un número limitado de pacientes, se enfocan principalmente en establecer la seguridad de las terapias. Uno de los ensayos investiga el uso de células derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas, mientras que el otro utiliza células madre embrionarias humanas. Sin embargo, aún se requiere más investigación para confirmar la eficacia y los beneficios clínicos de estas terapias.
Características de la enfermedad
La enfermedad de Parkinson es una afección neurodegenerativa que implica la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas. Aunque los tratamientos actuales pueden ayudar a aliviar los síntomas en las etapas iniciales, su eficacia tiende a disminuir con el tiempo. Además, suelen presentar efectos secundarios, como la discinesia, que son movimientos involuntarios.
Una nota publicada en la revista Nature destaca que ambos estudios se han dado a conocer este miércoles 16 de abril de 2025. La terapia celular, en particular la reposición de neuronas productoras de dopamina en el cerebro, podría ofrecer un tratamiento más eficaz y con menos efectos adversos.
Ensayo clínico en Japón
Para evaluar la seguridad y los posibles efectos secundarios de esta terapia, un equipo de investigadores liderado por Ryosuke Takahashi y Jun Takahashi, de la Universidad de Kyoto en Japón, realizó un ensayo clínico de fase I/II. En este estudio, 7 pacientes, con edades entre 50 y 69 años, recibieron trasplantes de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas en ambos lados del cerebro.
Durante los 24 meses que duró el estudio, no se registraron efectos adversos graves. Las células trasplantadas lograron producir dopamina sin crecer en exceso ni formar tumores, un riesgo que a menudo se asocia con la terapia de células madre. Además, los investigadores notaron una disminución en los síntomas motores relacionados con la enfermedad, aunque estos resultados variaron según las medidas utilizadas, y algunas mostraron cambios mínimos.
Ensayo clínico en Estados Unidos
En otro ensayo clínico de fase I, un grupo liderado por Viviane Tabar, del centro Memorial Sloan Kettering Cancer en Estados Unidos, exploró la seguridad de un producto de células progenitoras de neuronas dopaminérgicas llamado bemdaneprocel, que se deriva de células madre embrionarias humanas. Los datos obtenidos demuestran la seguridad de este tratamiento y respaldan futuros estudios clínicos definitivos, según indican los autores en su artículo.
En este caso, 12 pacientes con una edad promedio de 67 años recibieron un trasplante quirúrgico de bemdaneprocel en el putamen, en cada hemisferio cerebral. De estos, 5 participantes recibieron una dosis baja y 7 una dosis alta. En general, el producto celular fue bien tolerado y no se reportaron eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el seguimiento de 18 meses.
Resultados y limitaciones
No se observó incidencia de discinesia, que anteriormente se había asociado con los trasplantes de tejido fetal como tratamiento para la enfermedad de Parkinson. Además, se notó cierta mejora en la función motora en pacientes tanto de la cohorte de dosis baja como de la de dosis alta. Sin embargo, el grado de mejora varió en los diferentes parámetros medidos.
Ambos ensayos clínicos establecen la seguridad del trasplante alogénico de productos celulares derivados de células madre para el tratamiento del párkinson. Los autores mencionan algunas limitaciones, como el pequeño tamaño de la muestra y la naturaleza abierta de ambos ensayos, lo que significa que tanto los investigadores como los pacientes sabían quién recibía qué tipo de tratamiento.
Importancia de los hallazgos
A pesar de estas limitaciones, Hideyuki Okano, de la Universidad japonesa de Keio, señala que el hecho de que ambos ensayos independientes hayan mostrado seguridad e insinuado una posible eficacia es un paso importante hacia el establecimiento de esta terapia celular para la enfermedad de Parkinson en la sociedad en general.
